Back to Top

Μεσογειακή αναιμία: Νέα αποτελεσματική γονιδιακή θεραπεία

Μία νέα πειραματική γονιδιακή θεραπεία που δοκιμάσθηκε σε 22 ασθενείς με σοβαρή μορφή μεσογειακής αναιμίας (β-θαλασσαιμίας), αποδείχθηκε ασφαλής και αποτελεσματική, ανακοίνωσε η διεθνής επιστημονική ομάδα που έκανε την έρευνα.

Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον δρα Φιλίπ Λεμπούλς της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ και του Τμήματος Γενετικής του Νοσοκομείου Brigham & Women’s της Βοστώνης, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό «The New England Journal of Medicine», ανέφεραν ότι η εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία μείωσε ή και εξαφάνισε τελείως την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος στους ασθενείς με σοβαρή β-θαλασσαιμία.

Από τους εννέα ασθενείς, μεταξύ των 22 που είχαν την πιο σοβαρή μορφή της νόσου, η θεραπεία μείωσε κατά 73% την ανάγκη των μεταγγίσεων, ενώ τρεις ασθενείς στη συνέχεια τις σταμάτησαν τελείως. Από τους 13 ασθενείς με την πιο ήπια μορφή της πάθησης, οι 12 δεν χρειάζονταν πια καθόλου μεταγγίσεις αίματος.

Δεν διαπιστώθηκαν ανησυχητικές παρενέργειες από τη θεραπεία, πέρα από αυτές που συνήθως εκδηλώνονται σε όσους κάνουν μεταμόσχευση των δικών τους βλαστοκυττάρων.

Μετά από αυτά τα θετικά αποτελέσματα, σύντομα θα αρχίσουν δύο τελικές κλινικές δοκιμές φάσης 3. Την πατέντα για τη νέα θεραπεία με την ονομασία LentiGlobin BB305 κατέχει η εταιρεία Bluebird Bio, στην οποία συμμετέχει και ο Λεμπούλς.

Η μεσογειακή αναιμία (β-θαλασσαιμία) είναι μια κληρονομική γενετική νόσος που διαταράσσει την ικανότητα του σώματος να παράγει ένα συστατικό-κλειδί της αιμοσφαιρίνης, της ζωτικής πρωτεΐνης στα κύτταρα του αίματος η οποία μεταφέρει το οξυγόνο στα όργανα και στους ιστούς. Από μικρά παιδιά, οι ασθενείς με σοβαρές μορφές της πάθησης πρέπει κάθε μήνα να κάνουν μεταγγίσεις αίματος.

Η νόσος -που είναι συγγενική με τη δρεπανοκυτταρική αναιμία- εκδηλώνεται κυρίως στην περιοχή της Μεσογείου (εξ ου και το όνομά της). Στην Ευρώπη τα μεγαλύτερα ποσοστά ασθενών εμφανίζονται στην Ελλάδα (κυρίως στις ακτές του Αιγαίου), καθώς επίσης στις ακτές της Τουρκίας και της Ιταλίας.

Η νόσος προκαλείται από μεταλλάξεις σε ένα γονίδιο και η σοβαρότητά της εξαρτάται από τη φύση της μετάλλαξης. Η νέα θεραπεία χρησιμοποιεί ως «όχημα» έναν αβλαβή ιό για να εισάγει νέες γενετικές οδηγίες στα βλαστοκύτταρα του ασθενούς, οι οποίες αποκαθιστούν την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης. Στη συνέχεια, τα υγιή πια αυτά βλαστικά κύτταρα επανεισάγονται στο αίμα του ασθενούς, μειώνοντας ή και εξαφανίζοντας την ανάγκη για μεταγγίσεις.

Επιστημονική δημοσίευση: www.nejm.org

Πηγή: www.ert.gr

Δημοφιλη

Επαγγελματική Συμβουλευτική

Συγγραφή Βιογραφικού
Σύνταξη Επιχειρηματικού Σχεδίου

Χρησιμοποιήστε τις Online Eφαρμογές που έχει αναπτύξει το Γραφείο Διασύνδεσης Δ.Π.Θ. για

Παρουσιάσεις Εταιρειών

Κοινοποιήστε τις θέσεις εργασίας σας συμπληρώνοντας την φόρμα υποβολής αγγελιών.
Ενημερωθείτε για άρθρα που αφορούν σε άτομα με αναπηρία.

Followme

followme
  • Twitter
  • Facebook
  • Linkedin
  • Mixcloud
  • Instagram
  • YouTube
  • Mixcloud

Newsletter

Συμπληρώστε το e-mail σας και θα λαμβάνετε περιοδικά το Δελτίο Τύπου της Ραδιοφωνικής Εκπομπής "Διασυνδεθείτε".

Παρακαλώ, όσοι διαθέτετε λογαριασμό e-mail του Δ.Π.Θ μην τον χρησιμοποιείτε για την εγγραφή σας στο newsletter της Δομής Απασχόλησης & Σταδιοδρομίας του Δ.Π.Θ.

Σπουδές στο Δ.Π.Θ.

Προγράμματα Μεταπτυχιακών Σπουδών στο Δημοκρίτειο Πανεπιστήμιο Θράκης

Βρείτε πληροφορίες για Προπτυχιακές Σπουδές στο Δ.Π.Θ.

Αναζητήστε μεταπτυχιακά προγράμματα στη βάση δεδομένων του Δ.Π.Θ.

Erasmus Placement

Εύρεση Φορέων Erasmus Placement

Αναζητήστε φορείς για Erasmus Placement

Εντυπο υλικο

Έντυπο υλικό Γραφείου Διασύνδεσης

Μηχανες αναζητησης εργασιας

Δημοσκόπηση

Βοηθήστε μας να γίνουμε καλύτεροι. Συμμετοχή στη δημοσκόπηση του Γραφείου Διασύνδεσης