Γονιδιακή θεραπεία προσφέρει ελπίδα σε άτομα με χρόνια νεφρική νόσο

Οι ερευνητές κάνουν βήματα προόδου στη βελτίωση των γονιδιακών θεραπειών για γενετικές ασθένειες, ιδιαίτερα για χρόνια νεφρική νόσο, χρησιμοποιώντας φορείς αδενο-σχετιζόμενου ιού (AAV). Ενώ οι θεραπείες που βασίζονται σε AAV έχουν αποδειχθεί πολλά υποσχόμενες, η αποτελεσματική παράδοση αυτών των θεραπειών στα νεφρά παρέμεινε μια πρόκληση—μέχρι τώρα.

Υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι καψιδίων AAV – τα πρωτεϊνικά κελύφη των σωματιδίων του ιού – που έχουν χρησιμοποιηθεί για την παράδοση γονιδίων στα κύτταρα, το καθένα με μοναδικά αποτελέσματα. Συνήθως, τα καψίδια AAV χορηγούνται στο σώμα ενδοφλέβια, αλλά αυτή η μέθοδος έχει περιορισμένη επιτυχία στη στόχευση των νεφρικών κυττάρων και μερικές φορές μπορεί να προκαλέσει επιβλαβείς παρενέργειες, ειδικά στο ήπαρ.