Την σωτήρια γονιδιακή θεραπεία για παιδιά ενέκρινε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων. Πρόκειται για θεραπευτικό σχήμα που εστιάζει στην αντιμετώπιση της Σοβαρής Συνδυασμένης Ανοσοανεπάρκειας ADA που αφορά ένα μικρό αριθμό παιδιών, παγκοσμίως.
Η θεραπεία Strimvelis στοχεύει στην διόρθωση έξι ελαττωματικών γονιδίων και αναμένεται να δώσει λύση στο πρόβλημα της ανυπαρξίας συμβατών δοτών μυελού των οστών.
Η εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή της Σοβαρής Συνδυασμένης Ανοσοανεπάρκειας ADA, αφορά σε περίπου 15 παιδιά στην Ευρώπη, ετησίως.
Αναλυτικότερα:
Την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για παιδιά ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή